进口抗癌药零关税下月起施行，诺华87亿美元买下基因治疗公司AveXis……

文：新康界综合

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本周（4月8-13日），重磅消息频频到来，国家市场监督管理总局正式挂牌、海南医疗特区拿到医疗器械审批权、卫健委发布新版大型医用设备管理目录、进口药零关税下月施行等政府方面的消息，让诸多医药人兴奋不已；企业方面，诺华、诺和诺德和阿斯利康三家重量级药企在基因治疗领域都有大动作，引起不少关注。

政府要闻

◆国务院正式向海南医疗特区下放医疗器械审批权！

4月8日，国务院发布《关于在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂停实施<医疗器械监督管理条例>有关规定的决定》，正式向海南省下放了部分进口医疗器械审批权。对先行区内医疗机构临床急需且在我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械，由海南省人民政府实施进口批准，在指定医疗机构使用。

◆卫健委发布新版大型医用设备管理目录

4月9日，国家卫健委发出关于发布《大型医用设备配置许可管理目录（2018年）》的通知，新版甲类、乙类大型医用设备的管理品目正式出炉。与相较于“十二五”大型医用设备管理目录，甲类目录范围大大缩小；DSA、SPECT、64排以下CT、1.5T以下MR、医用电子回旋加速治疗系统、306道脑磁图被调整出管理目录。

与“十二五”大型医用设备管理目录的具体对比情况如下（现被调整出管理目录的医疗设备标红显示）：

注

现甲类由国家卫生健康委员会负责配置管理，乙类由省级卫生计生委负责配置管理。医疗机构不得未经许可擅自配置使用大型医用设备。

注

指集合了多模态影像、人工智能、复杂动态调强、高精度大剂量率等精确放疗技术的放射治疗设备，目前包括X线立体定向放射治疗系统（英文简称Cyberknife）、螺旋断层放射治疗系统（英文简称Tomo）HD和HDA两个型号、Edge和Versa HD等型号直线加速器。

◆国家市场监督管理总局正式挂牌

4月10日，新组建的国家市场监督管理总局正式挂牌。张茅任局长、毕井泉任党组书记。按照改革方案，国家市场监督管理总局的主要职责是，负责市场综合监督管理，统一登记市场主体并建立信息公示和共享机制，组织市场监管综合执法工作，承担反垄断统一执法，规范和维护市场秩序，组织实施质量强国战略，负责工业产品质量安全、食品安全、特种设备安全监管，统一管理计量标准、检验检测、认证认可工作等。

◆国家支持以师承方式学习中医中药

近日，国家中医药管理局印发《关于深化中医药师承教育的指导意见》，提出支持以师承方式学习中医中药的师承教育，构建师承教育与院校教育、毕业后教育和继续教育有机结合，贯穿中医药人才发展全过程的中医药师承教育体系。

◆肺癌发病率在我国居首位

近日，中国疾病预防控制中心官微公布由国家癌症中心发布的2018年全国最新癌症报告。这份汇集整理了全国31个省、市、自治区肿瘤登记处资料的报告，详细地体现了我国恶性肿瘤的发病现状。报告中指出，全国恶性肿瘤新发病例380.4万例，相当于平均每天超过1万人被确诊为癌症，每分钟有7个人被确诊为癌症！全国恶性肿瘤中，发病首位的就是肺癌。可怕的是，不论城市还是农村，男性还是女性，肺癌都是“通吃不误”。

◆5月1日起，所有抗癌药进口零关税！

4月12日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议。会议确定了“互联网+”医疗健康措施，并宣布从5月1日起，对进口抗癌药实施进口零关税。会议还提到，要加快创新药进口上市，支持高速宽带网络覆盖城乡医疗机构；加强知识产权保护，保护药品专利。

企业动态

◆诺和诺德4亿美元收获基因控制疗法

4月8日，诺和诺德与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议，诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利，该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。

EpiDestiny研发的EPI01是四氢尿苷（Tetrahydrouridine）和地西他滨（Decitabine）的组合，这些组分可以共同抑制DNMT1，这是一种可以通过表观遗传沉默胎儿血红蛋白（HbF）的酶。HbF增加对SCD和β地中海贫血患者都很重要，它通过干扰突变的镰状血红蛋白的聚合来改善SCD患者的预后。HbF升高与红细胞半衰期增加、疼痛次数减少和预期寿命增加相关。抑制DNMT1就可以增加HbF，从而改善治疗结局。

根据协议条款，诺和诺德将向EpiDestiny支付4亿美元的前期付款和研发及推广里程碑付款。作为回报，诺和诺德将获得EPI01在SCD和β-地中海贫血方面的全球权利，EpiDestiny则保持其在癌症适应症中的权利。

◆诺华87亿美元买下基因治疗公司AveXis

北京时间4月9日消息，瑞士制药巨头诺华宣布和基因治疗公司AveXis达成协议，将以每股218美元的价格，总价87亿美元，收购AveXis全部流通股，该股价较后者4月6日的收盘价溢价88%。交易预计将于2018年中期完成。诺华表示，AveXis的加入帮助诺华成为神经退行性疾病领域和神经科学特许经营优先领域的领导者，加强其在SMA等儿童神经系统疾病治疗中的地位。详情点击：87亿美元！兜里满满的诺华撒重金买了一家基因治疗公司

◆亿帆医药2.5亿元购买第三代胰岛素平台技术

4月9日，亿帆医药发布公告称，已与 SUMMITBIOTECK CO., LIMITED签订了《专有技术转让协议》，以人民币2.5亿元或等值的美元（含税）获得其胰岛素类似物产品（Insulin Analogues）平台技术，以用于开发生产的第三代胰岛素，即工业生产门冬胰岛素（Insulin Aspart）、赖脯胰岛素（Insulin Lispro）和甘精胰岛素（Insulin Glargine）。

亿帆医药在取得标的技术后，仍需进行临床试验并申请药品上市，存在周期长、研发投入大、每个阶段均可能存在因技术、临床试验、审评等因素无法顺利推进的风险。

◆阿斯利康3.3亿美元收获RNA疗法

4月10日，IonisPharmaceuticals公司宣布给予阿斯利康进一步开发IONIS-AZ6-2.5-LRx用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的独家授权。Ionis公司将从阿斯利康获得3000万美元的付款，并且根据药物开发过程中的里程碑可能获得额外高达3亿美元的付款。阿斯利康将负责这一药物随后的所有开发和推广过程。

Ionis公司开发的IONIS-AZ6-2.5-LRx是抑制一个未披露的NASH靶点的反义RNA疗法。该疗法应用了Ionis公司最新的2.5代化学修饰技术(Ionis’ Generation2.5 Chemistry)和配体复合反义(Ligand-Conjugated Antisense, LICA)技术。使用2.5代化学修饰技术的反义药物与2.0代药物相比药效可以提高10倍。同时，2.5代化学修饰技术让反义药物能够有效分布到人体内包括肝脏、肾脏、肺、肌肉、脂肪、肾上腺和外周神经等多种组织中，从而扩展反义药物的应用范围。

◆Illumina与Loxo合作开发NGS泛癌伴随诊断

4月11日，Illumina与LoxoOncology宣布建立全球战略合作伙伴关系，开发并推广用于广泛肿瘤特征分析的多基因面板，从而实现可用于多种癌症适应症的可分布式下一代测序（NGS）伴随诊断（CDx）。此次合作计划将Illumina的TruSight Tumor 170作为Loxo抗癌新药larotrectinib（靶向NTRK基因融合体）和LOXO-292（靶向RET基因改变）的CDx，用于多种肿瘤类型。

◆百济神州管理层变动，严军卸任中国商业运营总经理

4月12日，百济神州中国商业运营总经理严军向员工宣布，将卸任目前百济中国职位，转向百济神州美国及亚洲地区战略项目；资料显示，严军毕业于上海交大，曾在礼来制药任职多年，于礼来中国合规部、中枢神经事业部多个部门担任管理职位，自2014年起，担任礼来中国跨生化产品事业部副总裁。

据了解，严军卸任后，百济神州中国商业运营将一分为二，由两位副总裁分别负责销售、市场和医学，负责销售的副总裁人选已定，即将正式加入百济神州，而负责市场和医学的副总裁相信很快也将确定。

新药进展

◆百济神州启动PD-1抗体全球Ⅱ期试验

4月10日，百济神州宣布其在研PD-1抗体tislelizumab用于先前经过治疗的晚期肝细胞癌（HCC或肝癌）患者的一项全球2期临床试验实现了首例患者给药。此项Ⅱ期多中心试验旨在评估tislelizumab在先前接受过治疗的不可切除性HCC患者中的疗效和安全性。计划于大中华区(包括台湾)、美国和欧洲约75个癌症中心招募约225名患者。患者将接受每三周200 mg的tislelizumab治疗。

百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生表示：“我们已经在tislelizumab的开发方面取得了巨大的进步，目前正在对其开展三项全球3期临床试验。我们与合作伙伴新基公司对我们所取得的进展感到欢欣鼓舞，并为tislelizumab在全球的开发机会与潜力感到兴奋。”

◆血液癌症新药获优先审评资格

4月10日，开发抗癌新药的生物医药公司Verastem宣布，美国FDA已经接受其Duvelisib的新药申请（NDA），并为其颁发了优先审评资格。Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和PI3Kγ的first-in-class口服双重抑制剂。Verastem正在寻求这款用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的完全批准和治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的加速批准。FDA的PDUFA目标行动日期为2018年10月5日。

◆FDA正式批准Rubraca用于复发性卵巢癌维持治疗

近日，Clovis Oncology宣布美国FDA批准Rubraca®（rucaparib）片剂用于复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗，这些患者接受铂类化疗后有完全或部分缓解。FDA还同时批准了补充诊断测试FoundationFocus CDx BRCA LOH用于确定肿瘤样本的同源重组缺陷（HRD）状态，并将Rubraca的首个适应症从加速批准转为正式批准。

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